München (ots) –

– Tezacaftor/Ivacaftor erhält einen beträchtlichen Zusatznutzen für
Patienten mit einer „Residual Function“-Mutation. –

– Bei Patienten mit einer homozygoten F508del-Mutation wird dem
CFTR-Modulator ein geringer Zusatznutzen zugeschrieben. –

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) gab heute seinen Beschluss
zur Nutzenbewertung von SYMKEVI® (Tezacaftor/Ivacaftor) bekannt.
Darin erkennt er einstimmig einen beträchtlichen Zusatznutzen der
Kombinationstherapie bei der Behandlung von Patienten mit Cystischer
Fibrose (CF) ab 12 Jahren und einer homozygoten F508del-Mutation an.
Bei Patienten mit bestimmten Mutationen, bei denen das CFTR-Protein
noch eine Restaktivität aufweist, wird dem CFTR-Modulator ein
geringer Zusatznutzen attestiert.

Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hatte
Tezacaftor/Ivacaftor im Rahmen des Zulassungsverfahrens den Orphan
Drug-Status bestätigt, da das Medikament bei einer lebensbedrohlichen
bzw. chronisch beeinträchtigenden Krankheit einen signifikanten
Nutzen bieten kann. Die Kombination ist bei Patienten mit einer
CFTR-Restfunktion die erste zugelassene Therapie, die den zugrunde
liegenden Proteindefekt der Erkrankung behandelt.

Therapieoption adressiert medizinischen Bedarf

Der G-BA hat seinen Beschluss auf Basis von klinischen Daten aus
den Phase-3-Zulassungsstudien, der vorläufigen Nutzenbewertung und
weiteren Erkenntnissen aus dem Stellungnahmeprozess getroffen.
Klinische Daten zeigen neben einer Verbesserung der Lungenfunktion
und einer Reduktion pulmonaler Exazerbationen auch Verbesserungen der
Lebensqualität. Zudem zeigt die neue Therapie ein gutes Sicherheits-
und Arzneimittelwechselwirkungsprofil.[1,2] Diese Daten wurden durch
die Erfahrungen der medizinischen Experten bestätigt. Den
vollständigen Beschlusstext sowie die tragenden Gründe zum Beschluss
sind auf der Website des G-BA (www.g-ba.de) veröffentlicht.

Über Cystische Fibrose (CF/Mukoviszidose)

Cystische Fibrose ist eine genetisch bedingte, seltene,
lebensverkürzende Krankheit, von der rund 75.000 Menschen in
Nordamerika, Europa und Australien betroffen sind.[3] Rund 45.000 von
ihnen leben in Europa[4] und davon wiederum ca. 6.000 in
Deutschland.[5]

Ursache der Cystischen Fibrose ist ein defektes oder fehlendes
CFTR-Protein als Folge von Mutationen im CFTR-Gen.[6] Um an
Cystischer Fibrose zu erkranken, muss ein Kind zwei defekte CFTR-Gene
– von beiden Eltern eines – geerbt haben.[7] Es sind etwa 2.000
Mutationen im CFTR-Gen bekannt.[8] Die Mutationen werden mittels
Gentests bzw. Genotypisierung nachgewiesen. Manche dieser Mutationen,
bekannt sind derzeit 346[9], haben zur Folge, dass an der
Zelloberfläche zu wenig oder ein dysfunktionales CFTR-Protein
vorhanden ist. Dies ist die Ursache der Cystischen Fibrose. Aufgrund
des defekten oder fehlenden CFTR-Proteins kommt es zu einem
mangelhaften Salz- und Wasseraustausch in Zellen verschiedener
Organe, einschließlich der Lunge. Dies führt zur Ansammlung von
abnorm dickem, klebrigem Schleim, der chronische Lungeninfektionen
und eine fortschreitende Schädigung der Lunge verursachen kann, die
schließlich zum Tod führt.[6,7,10] In Deutschland lag im Jahr 2017
das mittlere Sterbealter von an Mukoviszidose erkrankten Menschen bei
32 Jahren.[5]

Über Vertex

Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX) ist ein weltweit tätiges
Biotech-Unternehmen, das sich der Erforschung, Entwicklung und dem
Vertrieb innovativer Arzneimittel für Menschen mit schweren,
lebensbedrohlichen Krankheiten widmet. Neben den klinischen
Entwicklungsprogrammen zur Cystischen Fibrose betreibt Vertex mehr
als ein Dutzend weiterer Forschungsprogramme zu den Ursachen weiterer
schwerer und lebensgefährlicher Krankheiten.

Vertex wurde im Jahr 1989 in Cambridge/Massachusetts gegründet und
hat heute seinen Sitz im Bostoner Innvovations District. Das
Unternehmen verfügt über Forschungs- und Entwicklungsstandorte sowie
Handelsniederlassungen in den Vereinigten Staaten, Europa, Kanada,
Australien und Lateinamerika.

Von der Fachzeitschrift Science wurde Vertex acht Jahre in Folge
als einer der besten Arbeitgeber im Bereich Biowissenschaften
genannt. Weitere Informationen finden Sie im Internet unter
www.vrtx.com.

Referenzen

[1] Taylor-Cousar JL, Munck A, McKone EF, et al.
Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for
Phe508del. N Engl J Med. 2017;377(21):2013-23.

[2] Rowe SM, Daines C, Ringshausen FC, et al. Tezacaftor-Ivacaftor
in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis. N Engl J
Med. 2017;377(21):2024-35.

[3] Jabar A, Raissy HH, Blake K. New and evolving therapies for
cystic fibrosis patients. Pediatric allergy, immunology, and
pulmonology 2014;27(2):92-4.

[4] European Cystic Fibrosis Society Patient Registry, Annual Data
Report 2016. Online verfügbar unter: http://ots.de/amV8nW, Letzter
Zugriff: Mai 2019.

[5] Nährlich L et al. Deutsches Mukoviszidose-Register
Berichtsband 2017. Herausgeber: Mukoviszidose e.V. & Mukoviszidose
Institut gGmbh. Online verfügbar unter: http://ots.de/doRI46, Letzter
Zugriff: Mai 2019.

[6] Kliegman RM, et al. Nelson Textbook of Pediatrics. 19th ed.
Philadelphia, PA: Elsevier Saunders; 2011.

[7] Orenstein DM, Spahr JE, Weiner DJ. Cystic Fibrosis: A Guide
for Patient and Family. 4th ed. Philadelphia, PA: Lippincott Williams
and Wilkins; 2012.

[8] Sosnay PR, et al. Defining the disease liability of variants
in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene. Nat
Genet. 2013;45(10):1160-7.

[9] CFTR2. CFTR2 Variant List History. Online verfügbar unter:
https://cftr2.org/mutations_history, Letzter Zugriff: Mai 2019.

[10] National Organization for Rare Disorders (NORD). Cystic
Fibrosis. Online verfügbar unter:
https://rarediseases.org/rare-diseases/cystic-fibrosis/, Letzter
Zugriff: Mai 2019.

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